Hy vọng mới trong điều trị Parkinson với liệu pháp tế bào gốc chỉnh sửa gene

Trong nhiều năm qua, liệu pháp tế bào gốc được xem là hướng tiếp cận đầy tiềm năng nhằm thay thế các tế bào thần kinh bị tổn thương ở bệnh nhân Parkinson. Tuy nhiên, các tế bào cấy ghép thường bị hệ miễn dịch nhận diện là "vật lạ", khiến người bệnh phải sử dụng thuốc ức chế miễn dịch kéo dài, làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và nhiều tác dụng phụ khác.

Ảnh: Diagnosys LLC

Nhằm khắc phục hạn chế này, công ty y học tái tạo iCamuno Biotherapeutics đã phát triển một dòng tế bào gốc được chỉnh sửa gene để tạo ra các neuron sản xuất dopamine có khả năng "ẩn mình" trước hệ miễn dịch sau khi được cấy vào não. Nếu thành công, công nghệ này có thể giúp giảm đáng kể nguy cơ thải ghép, thậm chí loại bỏ nhu cầu sử dụng thuốc ức chế miễn dịch.

Dự án do GS Clare Parish, Phó Giám đốc Viện Thần kinh và Sức khỏe Tâm thần Florey, đồng chủ trì cùng các nhà khoa học của Đại học Sydney. Chương trình vừa được Quỹ Tương lai Nghiên cứu Y tế của Chính phủ Australia tài trợ 4,6 triệu USD để triển khai các nghiên cứu tiền lâm sàng trước khi tiến tới thử nghiệm trên người.

Ảnh: Parkinson's New Zealand

Trong giai đoạn đầu, nhóm nghiên cứu sẽ đánh giá mức độ an toàn và hiệu quả của các neuron tiết dopamine được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm.

Theo GS Clare Parish, bệnh Parkinson xảy ra khi các neuron sản xuất dopamine trong não dần thoái hóa và chết đi, khiến người bệnh mất khả năng kiểm soát vận động, đồng thời xuất hiện nhiều triệu chứng ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống. Việc khôi phục lượng dopamine bị thiếu không chỉ có thể làm chậm tiến triển của bệnh mà còn mở ra khả năng phục hồi những tổn thương thần kinh đã hình thành.

Ảnh: HealthyPlace

Bà cho biết, mục tiêu của nhóm là khôi phục lượng dopamine trong não để tác động trực tiếp vào cơ chế gây bệnh, hướng tới việc đảo ngược những tổn thương đã xảy ra và giúp người bệnh lấy lại khả năng vận động cũng như chức năng thần kinh đã mất.

Giai đoạn tiếp theo sẽ là thử nghiệm lâm sàng trên người dưới sự dẫn dắt của Phó Giáo sư Andrew Evans, Giám đốc Dịch vụ Rối loạn Vận động tại Bệnh viện Hoàng gia Melbourne, trước khi mở rộng sang Bệnh viện Alfred.

Đây được kỳ vọng sẽ là một trong những thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới đánh giá khả năng tồn tại và hoạt động lâu dài của các tế bào thần kinh "giảm miễn dịch" mà không cần sử dụng thuốc ức chế miễn dịch.

Theo Phó Giáo sư Andrew Evans, nhóm nghiên cứu đã tích lũy nhiều kinh nghiệm từ các thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc điều trị Parkinson trước đây và kỳ vọng dự án sẽ tạo ra những dữ liệu quan trọng, góp phần thúc đẩy các giai đoạn phát triển lâm sàng tiếp theo tại Australia.

Điểm nổi bật khác của chương trình là việc ứng dụng nền tảng "tế bào ảo" sử dụng trí tuệ nhân tạo để mô phỏng hoạt động của tế bào sống. Công nghệ này giúp tối ưu chất lượng, tính đồng nhất cũng như khả năng sản xuất quy mô lớn các neuron phục vụ điều trị.

Theo Phó Giáo sư Matthew McCormack, Giám đốc cấp cao của iCamuno Biotherapeutics và là nhà nghiên cứu chính của dự án, nếu đạt kết quả như kỳ vọng, liệu pháp này có thể trở thành phương pháp điều trị chỉ cần thực hiện một lần, có khả năng làm thay đổi tiến trình bệnh thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng như các phương pháp hiện nay.

Parkinson hiện là bệnh lý thần kinh có tốc độ gia tăng nhanh nhất trên thế giới, ảnh hưởng đến hơn 200.000 người tại Australia và khoảng 10 triệu người trên toàn cầu. Sự thành công của liệu pháp mới có thể mở ra một bước tiến quan trọng trong nỗ lực phát triển các phương pháp điều trị mang tính phục hồi, thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng như hiện nay.